瑞博生物_B公司研究報告：搶灘小核酸慢病藍(lán)海，自研+BD雙輪驅(qū)動.pdf

瑞博生物_B公司研究報告：搶灘小核酸慢病藍(lán)海，自研+BD雙輪驅(qū)動。siRNA 小核酸開拓者之一，自研+BD 雙輪驅(qū)動。公司成立于 2007 年，基于核 心技術(shù)平臺已創(chuàng)建全球最大的 siRNA 藥物管線之一，處于臨床階段自研藥物涉 及心血管、代謝類、腎臟、肝臟疾病的 7種適應(yīng)癥，其中 4款處于二期臨床試驗(yàn)。 公司對外合作合計交易價值超 60 億美元，包括基于核心技術(shù)平臺分別與 BI、 Madrigal 達(dá)成合作共同開發(fā) MASH 小核酸創(chuàng)新療法，及就 RBD7022 與齊魯制 藥展開合作。

siRNA 藥物占小核酸市場近半份額，遞送技術(shù)為研發(fā)關(guān)鍵。全球小核酸藥物市 場從2019年的27億美元增長到2024年的57億美元(CAGR 16.2%)，其中siRNA 藥物占比由 2019 年約 7%增長至 2024 年的 44%，有望持續(xù)增長。小核酸藥物 研發(fā)平臺優(yōu)勢明顯，公司首創(chuàng)肝靶向 RiboGalSTAR™平臺接連與 BI、Madrigal 達(dá)成兩項合作，合計交易價值超 60億美元，預(yù)計未來有能力每年提交 2-4個 IND； 公司前沿布局肝外遞送技術(shù)，已在腎臟、CNS 等多領(lǐng)域展現(xiàn)療法優(yōu)勢。

核心品種 RBD4059有望成為全球首款獲批治療血栓性疾病藥物。全球每年約 1/4 的人死于血栓栓塞引發(fā)的疾病，2024 年全球抗血栓藥物市場 593 億美元，其中 約 55%-60%可能成為 FXI siRNA 療法目標(biāo)市場。RBD4059于 si-RNA 賽道進(jìn)度 最快，用于血栓性疾病的 2a 期試驗(yàn)?zāi)壳疤幱诎踩噪S訪期，計劃 26 年啟動 2b 期試驗(yàn)拓展適應(yīng)癥。臨床 1期數(shù)據(jù)顯示，600mg劑量組的 FXI 活性下降 91.6%， 藥效可持續(xù)觀察至終點(diǎn)的第 169 天。

搶灘小核酸慢病藍(lán)海，管線布局具備潛力。1）RBD5044(APOC3 siRNA)：2024 年全球調(diào)脂藥物市場 240億美元，HTG 適應(yīng)癥進(jìn)度最快的為普樂司蘭（3期）， 其次為瑞博生物 RBD5044，正在瑞典開展用于混合型血脂異常的 2 期試驗(yàn)，且 已獲 NMPA 2 期臨床默示許可。2）RBD1016(HBV-X siRNA)：2024 年全球抗 HBV 藥物市場 209 億美元，現(xiàn)有研究顯示 siRNA 藥物針對 CHB 表現(xiàn)出更優(yōu)的 功能性治愈，RBD1016 用于乙肝的 2 期全球 MRCT 已于 2025 年 10 月完成， 用于丁肝的 2 期于瑞典進(jìn)行中。3）此外公司還在腎病領(lǐng)域布局了 C5、C3 靶點(diǎn) 的臨床早期管線。