創新藥行業專題：In vivo CAR_T浪潮已至，行遠自邇.pdf

本報告深入分析了體內CAR-T（In Vivo CAR-T）作為下一代細胞治療技術的發展現狀、機制創新、臨床療效及投資邏輯。報告指出，受制于傳統CAR-T的可及性瓶頸，體內CAR-T因無需離體改造、成本更低、制備周期短等優勢，成為全球研發熱點，全球在研管線超1500條。

在遞送機制方面，報告對比了慢病毒載體與脂質體遞送兩大主流路徑。慢病毒載體通過基因整合實現長期表達，適合血液瘤和實體瘤，但存在插入突變風險和制造成本高企的問題；脂質體遞送（mRNA）無基因整合風險，安全性高且可標準化生產，但表達時間短，需重復給藥，更適用于自身免疫疾病等需要“免疫重置”的場景。

臨床初步數據顯示，體內CAR-T展現出可靠的緩解能力，如ESO-T01的CR達50%，KLN-1010的MRD陰性率達100%，但不同產品毒性譜差異明顯，需更多數據支持。研發格局上，國內外交易頻繁，靶點集中在血液腫瘤和自免疾病，實體瘤管線尚處早期。

投資邏輯方面，建議從研發數據披露、商業化替代潛力及出海License out三個維度把握機會。報告同時提示了研發不確定性、商業化進展不及預期及政策風險。