醫藥行業分析：miRNA藥物接近成藥，RNA療法再添新證.pdf

醫藥行業分析：miRNA藥物接近成藥，RNA療法再添新證。MicroRNA（miRNA）是小的非編碼RNA分子，通常長度為21-23個核苷酸，在調節基因表達中起著至關重要的作用。它們通過與信使RNA（mRNA）分子上的互補序列結合來發揮作用，導致mRNA降解或抑制蛋白質翻譯。

miRNA參與廣泛疾病類型的發病，因而受到廣泛關注，具有治療潛力。miRNA表達譜的改變與癌癥、心血管疾病和神經退行性疾病有關。這種聯系使miRNA既是疾病診斷的潛在生物標志物，也是治療靶點。通過設計miRNA模擬物或抑制劑，理論上可以恢復在疾病狀態下被破壞的正?；虮磉_模式。

miRNA的開創性發現揭示了基因調控的新維度。2024年諾貝爾生理學和醫學獎授予Victor Ambros和Gary Ruvkun，以表彰他們發現microRNA及其在轉錄后基因調控中的作用。