醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新藥專題之六——小核酸藥物（行業(yè)篇）：海內(nèi)外共振風(fēng)起時(shí)，遞送技術(shù)突破及適應(yīng)癥延伸.pdf

醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新藥專題之六——小核酸藥物（行業(yè)篇）：海內(nèi)外共振風(fēng)起時(shí)，遞送技術(shù)突破及適應(yīng)癥延伸。主要觀點(diǎn)：技術(shù)及適應(yīng)癥限制突破，海外產(chǎn)品進(jìn)入商業(yè)化驗(yàn)證階段，海內(nèi)外產(chǎn)業(yè)趨勢共振，國內(nèi)布局公司有望獲得 資本市場受益，進(jìn)而加速技術(shù)更新及管線推進(jìn)，持續(xù)關(guān)注小核酸領(lǐng)域投資機(jī)會。

標(biāo)志性事件：

海外，跨國藥企諾華在2025年大舉布局小核酸，單年3筆BD交易及一筆120億美元收購案震動業(yè)內(nèi)，其上市 產(chǎn)品Inclisiran在2025H1取得5.55億美元的銷售額（同比+66%），其位于瑞士的Schweizerhalle基地近日獲 得8000萬美元的投資，用于擴(kuò)大siRNA生產(chǎn)規(guī)模；小核酸企業(yè)Arrowhead旗下Plozasirna開啟商業(yè)化，后公 布ARO-INHBE和 ARO-ALK7積極臨床數(shù)據(jù)；Wave Life Science的INHBE siRNA增肌減脂藥物WVE-007數(shù) 據(jù)優(yōu)異，使siRNA成為GLP-1之后的減重分子新方向；

國內(nèi)，舶望制藥對諾華的50億美金總額out licensing，打破非腫瘤領(lǐng)域的BD交易金額記錄；諾華旗下siRNA 藥物Inclisiran被正式納入我國2025年醫(yī)保目錄，小核酸正式成為具備商業(yè)化+BD驅(qū)動邏輯的技術(shù)賽道。

技術(shù)迭代應(yīng)用拓展：遞送技術(shù)方面，逐步實(shí)現(xiàn)從肝靶向到跨腦遞送、肺靶向等肝外靶向的技術(shù)突破；適應(yīng)癥方面 ，從罕見疾病及心血管疾病，到減重等重大代謝領(lǐng)域以及CNS甚至腫瘤領(lǐng)域的延伸。

藥物靶點(diǎn)布局：成熟靶點(diǎn)方面，繼Inclisiran（PCSK9前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9）在2020年首次獲批，開啟 siRNA在心血管領(lǐng)域的應(yīng)用后，ApoC3（載脂蛋白C3)、Lpa（脂蛋白a）、ANGPTL3（血管生成素樣3）等調(diào)脂 治療相關(guān)靶點(diǎn)成為藥企在研“標(biāo)配”，AGT（血管緊張素原）、FXI（凝血因子XI）深化高血壓、血栓疾病應(yīng)用。 新興靶點(diǎn)方面，INHBE（抑制素亞基βE）、ALK7在肥胖初步數(shù)據(jù)披露、PNPLA3等在MASH的發(fā)展、C3等在補(bǔ) 體相關(guān)疾病、IgA腎病管線增加，持續(xù)擴(kuò)大siRNA的應(yīng)用范圍及前景。