和譽(yù)研究報(bào)告：小分子創(chuàng)新藥黑馬，開啟“自我造血”新征程.pdf

和譽(yù)研究報(bào)告：小分子創(chuàng)新藥黑馬，開啟“自我造血”新征程。盈利的小分子創(chuàng)新藥公司，即將迎來首款商業(yè)化產(chǎn)品。公司致力于開發(fā) FIC 和 BIC 的小 分子療法，已搭建起系統(tǒng)化的小分子產(chǎn)品矩陣，并逐步向非腫瘤以及大分子領(lǐng)域拓展。 依靠對(duì)外授權(quán)，公司在 2024 年實(shí)現(xiàn)由長(zhǎng)期虧損向盈利的跨越。匹米替尼已在中國(guó)遞交 NDA 申請(qǐng)，預(yù)計(jì) 2026 年上市，將成為公司首款商業(yè)化產(chǎn)品。未來隨著對(duì)外授權(quán)合作不 斷達(dá)成，產(chǎn)品商業(yè)化放量，公司將進(jìn)入“自我造血”的良性循環(huán)。

匹米替尼：BIC 的 CSF-1R 抑制劑，將成為公司首款商業(yè)化產(chǎn)品。（1）TGCT：關(guān)鍵 III 期臨床中展現(xiàn)出同類最佳 ORR，安全性優(yōu)勢(shì)明顯。2025 年 6 月，NMPA 已受理匹米替尼 的上市申請(qǐng)，公司預(yù)計(jì)在今年 Q4 遞交美國(guó)的 NDA 申請(qǐng)。上市后中國(guó)、美國(guó)市場(chǎng)均將由默 克進(jìn)行商業(yè)化銷售。（2）cGvHD：在 2024 年 ASH 會(huì)議上已公布 II 期臨床優(yōu)效性數(shù)據(jù)， 口服小分子給藥方便，能快速起效，且反應(yīng)持久。2023 年 12 月，公司與默克就匹米替尼 達(dá)成獨(dú)家商業(yè)化合作，區(qū)域包括中國(guó)大陸、香港、澳門和臺(tái)灣地區(qū)，2025 年 4 月，默克行 使匹米替尼的全球商業(yè)化選擇權(quán)，體現(xiàn)默克對(duì)該產(chǎn)品后續(xù)商業(yè)化潛力的信心。

依帕戈替尼：有望重塑肝細(xì)胞癌治療格局的 FIC 小分子。（1）單藥治療 2L+晚期肝細(xì)胞 癌：II 期關(guān)鍵注冊(cè)臨床階段已啟動(dòng)，預(yù)計(jì) 2028 年在中國(guó)上市，有望成為公司第二款商業(yè)化 產(chǎn)品。（2）聯(lián)合治療 1L+晚期肝細(xì)胞癌：2025 ESMO GI 會(huì)議上，依帕戈替尼聯(lián)合免疫在 HCC 患者中觀察到顯著療效，展現(xiàn)出免疫療法聯(lián)用潛力，支持依帕戈替尼在晚期 HCC 一 線、中期 HCC 聯(lián)合 TACE 以及輔助治療中進(jìn)行免疫聯(lián)合方案的研發(fā)。

ABSK061：FGFR2/3 選擇性抑制劑。（1）ACH：已開展針對(duì) ACH 的 I/II 期臨床，于 2025 年 6 月實(shí)現(xiàn)首例患者入組，有望成為首款本土研發(fā)的 ACH 靶向藥。（2）胃癌：正在開展 聯(lián)合化療以及免疫治療（自研的口服 PD-L1 小分子抑制劑）針對(duì)一線 FGFR2b 突變胃癌 的 II 期臨床研究，已于 2024 年 11 月實(shí)現(xiàn)首例患者入組，預(yù)計(jì) 2026 年能有初步數(shù)據(jù)讀出。

ABSK043：具有 FIC 潛力的 PD-L1 小分子抑制劑。 ABSK043 目前是全球范圍內(nèi)進(jìn)度最 快的口服 PD-L1 小分子抑制劑，在 2024 ESMO Asia 上已公布的 I 期臨床數(shù)據(jù)中，顯示出 良好的安全性和優(yōu)異的抗腫瘤活性，展現(xiàn) FIC 潛力與聯(lián)用潛力。正在開展 3 項(xiàng) II 期臨床， 分別是與伏美替尼聯(lián)合用于一線治療 EGFR 突變 NSCLC，與戈來雷塞聯(lián)合治療一線 KRAS G12C 突變的 NSCLC，聯(lián)合公司的 ABSK061 用于一線 FGFR2 突變的胃癌治療。