醫藥行業：In Vivo CART，BD熱門賽道，早期技術具備廣闊前景.pdf

醫藥行業：In Vivo CART，BD熱門賽道，早期技術具備廣闊前景。核心觀點：In Vivo CART賽道發展火熱，2025年已經有四個MNC并購的案例發生。具體來看，In Vivo CART分為LNP和慢病毒 兩條技術路線，兩條技術路線均具備顯著特色。LNP路線來看，藥物在臨床前展現出了快速轉染以及優異的靶向性特點，慢病毒 路線中，Esobiotec等公司的BCMA In Vivo CART已經在小人群MM患者中展現非常好的早期數據。整體看，In Vivo CART發展 迅速，后續發展值得關注。

現有CART藥物效果優異，但因生產方式存在一定限制。現有的CART類藥物屬于V2V（Vein to Vein）方式，即從患者體內提取 細胞之后到體外進行培養，待培養出CAR-T細胞之后再進行回輸，患者大部分的等待時間是4-8周左右。同時由于是患者自體提取 并使用，因此CART藥物無法成為現貨產品，從而導致CART類藥物的市場規模受到限制，且很多患者無法支付起CART藥物的費用。

In Vivo CART賽道發展火熱，有望讓CART成為現貨藥物。相較于傳統體外制備的CART藥物，In Vivo CART的核心就在于通過 一些方法在患者體內生成CART并直接作用于靶細胞，該方法省去了傳統的體外制備CART再回輸的過程，節省大量時間（4-8周），同時，In Vivo CART藥物相較于傳統體外CART的優勢在于成本更低以及給藥不用清淋，安全性更可控，患者體驗更佳。

In Vivo CART分為LNP和慢病毒兩條技術路線，兩條技術路線均具備顯著特色。LNP路線來看，藥物在臨床前展現出了快速轉染 以及優異的靶向性特點，但藥物在動物以及人體內持續時間相對較短，后續臨床上效果值得關注。慢病毒路線中，Esobiotec等公 司的BCMA In Vivo CART已經在小人群MM患者中展現非常好的早期數據，但長期療效持續性仍需跟蹤。整體看，LNP路線的安 全性是潛在優勢，看好LNP路線在自免適應癥上的前景；慢病毒路線CART細胞存在時間長是潛在的療效優勢，值得重點關注慢病 毒路線在腫瘤中的后續臨床數據。